癲癇發作,非正式地稱為癲癇發作,是由于大腦中異常過度或同步神經元活動引起的一段癥狀。癲癇發作是 癲癇的表現 是一種常見的動力障礙,在神經系統疾病中僅次于中風。癲癇發作是神經元過度放電的短暫發作,導致經歷者或觀察者可以辨別的事件。術語“癲癇發作"通常與“驚厥"互換使用。在抽搐期間,人會出現無法控制的快速且有節奏的顫抖,肌肉反復收縮和放松。癲癇發作有許多不同類型。有些癥狀輕微,沒有搖晃。癲癇發作是由主要起源于皮質的異常腦電活動引起的。癲癇最嚴重的方面之一是癲癇發作看似不可預測的性質。如果癲癇發作無法控制,患者在家庭、社會、教育和職業活動。顳葉癲癇 (TLE) 是成人局灶性癲癇最常見的形式,占癲癇患者的 60%。
通常,腦電活動是不同步的。在癲癇發作時,由于大腦內部的問題,一組神經元開始以異常、過度和同步的方式放電。這導致稱為陣發性去極化轉變的去極化波。四十一個離子通道基因和超過 1,600 個離子通道突變與癲癇發作的發生有關。這些離子通道突變往往會賦予神經元去極化的靜息狀態,從而導致病理性過度興奮。在癲癇神經元過度興奮中同樣重要的是抑制性 GABA 能神經元活性的降低,這種效應稱為去抑制。去抑制可能是由于抑制性神經元丟失、神經元損傷區域中抑制性神經元的軸突萌芽失調引起的,
對于70%的癲癇患者來說,藥物可以控制癲癇發作。然而,它們無法治愈癲癇,大多數人需要繼續服用藥物。如果藥物治療無效,醫生可能會建議手術或迷走神經刺激。關于癲癇的病因、治療和潛在治愈方法的數十種其他研究正在進行中。
研究人員研究顳葉癲癇發作(最常見的癲癇類型),發現了一種可以減少海馬體癲癇發作的化合物,海馬體是許多此類癲癇發作的大腦區域。這種名為 TC-2153 的化合物可以減輕小鼠癲癇發作的嚴重程度。
新的證據表明 紋狀體富含蛋白酪氨酸磷酸酶 (STEP)可能是癲癇治療的分子靶點。在脆性 X 綜合征 (FXS) 小鼠模型中,STEP 基因 PTPN5 的缺失會導致對毛果蕓香堿誘導的癲癇發作的抵抗,并減少聽源性癲癇發作。癲癇發作傾向的降低令人費解,因為 STEP 的喪失預計會通過增強興奮性突觸強度來增加癲癇發作的易感性。STEP 的基因缺失可能會對其他相關基因和/或通路產生補償作用,從而使描述 STEP 在癲癇易感性中的作用變得復雜。因此,來自伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校的研究人員測試了 STEP 的急性藥理抑制會增加癲癇發作傾向的假設。該研究結果發表在《癲癇》雜志上。
TC-2153 (8-(三氟甲基)-1,2,3,4,5-苯并五硫平-6-胺鹽酸鹽)是一種選擇性STEP抑制劑,可與STEP46和STEP61中特征催化結構域附近的半胱氨酸殘基形成可逆共價鍵。過去的研究表明,盡管半數最大抑制濃度 (IC50) (24.6 nM) 較低,但需要較高濃度的 TC-2153 來增加原代皮質神經元培養物中 STEP61 底物的 Tyr 磷酸化 (1–10 μM),并且體內皮質(10 mg/kg)并逆轉阿爾茨海默病(AD)3xTg-AD小鼠模型中的認知缺陷,在該模型中,這些小鼠表現出海馬過度活躍和自發性癲癇發作。
“我們發現 TC-2153 通過降低海馬神經元的活動最終降低小鼠癲癇發作的嚴重程度,"伊利諾伊大學厄巴納-香檳分校博士研究生 Jennifer Walters 說,她與伊利諾伊大學分子和綜合生理學教授 Hee 一起領導了這項研究。鄭重. 在這項研究中,我們發現 TC-2153 會抑制 C57BL/6J 雄性和雌性小鼠的海馬活動并發揮抗驚厥活性,以對抗單次全身注射紅藻氨酸 (KA),從而誘導海馬產生癲癇持續狀態 (SE)。此外,TC-2153 降低海馬神經元的動作電位 (AP) 放電率、電壓驟降和超極化誘導電流 (Ih),
在雄性和雌性小鼠中,TC-2153 治療均降低了海馬的興奮性和 KA 誘發的癲癇發作的嚴重程度,癲癇發作主要來自海馬(KA 亞型谷氨酸受體高度表達),特別是與其他大腦區域相比,在 CA3 區域,包括杏仁核、紋狀體和皮質。因此,TC-2153 的大部分抗癲癇作用可能是由海馬中的 STEP61 抑制介導的,盡管研究人員不能排除在其他大腦區域抑制 STEP46 和 STEP61 的可能貢獻。
研究人員還建議,未來的研究應評估 TC-2153 在兩性中的吸收、分布、代謝和排泄特性,并使用性腺切除術與激素替代療法相結合,以確認 TC-2153 是否通過改變藥物代謝動力學來降低 KA 誘導的癲癇發作嚴重程度。 TC-2153 或抑制雌激素或睪酮的促驚厥作用,和/或增強黃體酮的抗驚厥作用。使用無效或因性別而異的抗癲癇藥物存在臨床挑戰,迫切需要新的治療靶點。
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8-(三氟甲基)-1,2,3,4,5-苯并五硫雜平-6-胺鹽酸鹽(稱為 TC-2153)與 STEP 中的催化半胱氨酸形成可逆共價鍵。該化合物首先在新西伯利亞有機化學研究所(俄羅斯新西伯利亞)合成,并由 Kulikov 及其同事設計為抗抑郁藥。據報道,TC-2153 的短暫治療可有效逆轉阿爾茨海默病轉基因小鼠模型(3xTg-AD 小鼠)的認知和記憶缺陷,但不會影響這些動物的 Aβ 和 tau 腦病理學。這些結果表明 STEP 是阿爾茨海默病藥物發現的潛在目標。TC-2153 可以作為潛在的硫化氫供體,從而顯著影響氧化還原穩態。